Генетика справится со слепотой

Специалисты из США недавно успешно провели серию экспериментов, связанных с лечением наследственного заболевания, которое приводит к утрате зрения.

Позитивные результаты генной терапии были отмечены у нескольких пациентов, причем данный эффект продержался более года, а у двух пациентов даже наступил период ремиссии и зрение стало потихоньку восстанавливаться.

В исследовании принимали участие больные, которые страдают от амавроза Лебера. Это генетическое заболевание сетчатки, которое со временем приводит к полной слепоте.

Как показали проведенные тесты, процесс потери зрения связан с мутацией гена PRE65, который обеспечивает кодирование белка, необходимого для работы основных светочувствительных клеток сетчатки.

зрение

В ходе генной терапии ученые вводили в сетчатку нормальные (то есть не мутировавшие) копии гена PRE65, для чего использовался специальный аденовирус.

Спустя год после эксперимента сохранялся позитивный эффект от проведения генной терапии. В частности, все участники эксперимента могли различать изменения в освещении, хотя до лечения эта простая, казалось бы, возможность была им совершенно недоступна.

Один из пациентов даже смог увидеть стрелки настенных часов, хотя год назад он их совершенно не различал.

Тестирование показало, что восприятие световых импульсов у этого больного осуществлялось не зоной центральной ямки сетчатки (как у здоровых людей), а теми зонами, куда вводился соответствующий препарат.

Ученые позитивно оценивают эффект нового лечения и планируют выяснить, можно ли его усилить благодаря специальным физическим упражнениям.

Оставьте отзыв