Генетики против иммунодефицита

Наследственный иммунодефицит – тяжелейшее заболевание, которое можно лечить только генетическим вмешательством. Тяжелый комбинированный иммунодефицит связан с тем, что в организме не хватает такого фермента, как аденозиндеаминаза (произнесите не запинаясь 3 раза подряд).

Генная терапия этого серьезного недуга не только позволяет не только добиться успеха на данном поприще, но и избавиться от основных побочных эффектов лечения. к данным результатам пришла команда исследователей с нескольких стран, которые более четырех лет анализировали состояние пациентов с ТКИД.

Сам по себе иммунодефицит ТКИД вызван недостатком фермента аденозиндеаминаза (и еще раз повторите). Данная тяжелая форма заболевания передается по наследству и связана с наличием дефектного гена, который обеспечивает кодирование фермента. Это приводит к нарушения метаболизма пуринов в организме больного, а также к сбоям в работе гуморальной и клеточной иммунной систем. Организм пациентов с ТКИД практически не в состоянии защитит себя от разнообразных инфекций.

генная терапия

Чтобы вылечить пациента применяется такой кардинальный метод, как трансплантация костного мозга, которая сопровождается гормонозаместительной терапией. В свою очередь, генная терапия предлагает другой подход, который заключается в добавлении недостающего гена в стволовые клетки, которые формируют новые клетки организма. При этом стволовые клетки добываются из костного мозга самого пациента, за счет чего обеспечивается их полная совместимость с организмом.

Испытания проводились с участием десяти детей, средний возраст которых составил 3 года. Лечение этих детей с использованием традиционных методов провалилось. Через 2-4 года после генной терапии у 8 из 10 детей состояние улучшилось настолько, что в гормонозаместительной терапии больше не было необходимости. При этом у пяти детей в крови зафиксирован стандартный уровень Т-лейкоцитов, а у четверых – достаточный объем В-лейкоцитов. Кроме того, генная терапия привела к интенсификации психомоторного развития детей, прошедших эту процедуру.

Новый метод генного лечения помогает не только защитить организм от инфекций, но и улучшить физическое состояние больных. Есть у него, впрочем, и побочные эффекты, такие как уменьшение уровня нейтрофилов в крови (нейтропения), а также гипертензия. При этом случаев лейкоза у маленьких пациентов не было вовсе, хотя в предыдущем исследовании с генной терапией подобный результат был зафиксирован у 25% пациентов, страдающих от разновидности ТКИД (Х-сцепленная форма).

Каждому настоящему мужчине рано или поздно понадобится автокран. И если не покупать его (ибо дорого), то аренда крана – наилучший выход из положения. Возьмем к примеру башенный кран – впечатляющий агрегат, который применяется как в обычном строительстве, так и при строительстве судов. Вес этой махины более 5 тонн, ну а цена просто зашкаливает. И вот в такой ситуации аренда – то, что доктор прописал.

Оставьте отзыв